Inicio Science El "código de la vida" que revolucionó la biotecnología

El “código de la vida” que revolucionó la biotecnología

El 7 de octubre del 2020 el mundo despertó con una noticia que nos arrebataría el aliento. Ese día sería otorgado el Premio Nobel de química a Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna por su trabajo en biotecnología: “El desarrollo de un método para la edición genómica”.

Un hito histórico, convirtiéndolas en la sexta y séptima mujer en obtener este galardón, y el primer equipo femenino en obtenerlo en la historia del reconocimiento.

El sistema que fue desarrollado por el equipo de Charpentier y Doudna fue CRISPR/Cas9. Por sus siglas en ingles CRISPR significa “repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas” y Cas proteína asociada a CRISPR”.

Para entender qué es esta tecnología y por qué está revolucionando la biotecnología tenemos que retomar estudios previos.

¿Por qué se creó esta herramienta?

Desde inicios del siglo XXI, múltiples grupos de investigación estaban interesados en entender cómo es que las bacterias y las arqueas eran capaces de responder a la infección de un virus, dado que estas no poseen un sistema inmunológico como nosotros. Múltiples grupos de investigación encontraron que las bacterias poseían regiones en su genoma en el cuál se encontraban secuencias cortas palindrómicas repetitivas (denominadas CRISPR).

La bacteria utilizaba estas regiones para almacenar secuencias víricas y responder a su infección. Es conocido que algunos virus utilizan su maquinaria para incorporar secuencias de su propio genoma en un huésped. Para responder a esto, la célula bacteriana había desarrollado un sistema de respuesta, en el cuál utilizaba estas secuencias víricas almacenadas en CRISPR y las anclaba a proteínas Cas para formar complejos de interferencia.

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En 2011, el laboratorio de Charpentier estaba interesado en entender el funcionamiento del sistema CRISPR/Cas en un organismo patógeno para humano, Streptococcus pyogenes. El cuál poseía una cualidad clave, sólo contenía un gen Cas, que codificaba a la proteína denominada Cas9.

Esta proteína era indispensable para el correcto funcionamiento del sistema CRISPR en este organismo, pero aún no se conocía cómo funcionaba. Lo grupos de investigación liderados por Charpentier y Doudna se aliaron para elucidar este mecanismo.

Los resultados revolucionarían la biotecnología…

¿Qué pasa después?

Encontraron que Cas9 posee una secuencia de ARN (ARN guía) que proviene de estas secuencias víricas en CRISPR y mediante apareamiento de bases; esta proteína escanea el ADN de la bacteria en busca de la secuencia viral.

Cuando encuentra un apareamiento, corta esa secuencia y los mecanismos de reparación de ADN de la bacteria modificarán esa secuencia vírica al reparar este corte. Lo cual inactivará el gen viral. Es decir, la célula poseía una proteína que le permitía buscar ADN viral insertado en su genoma y eliminarlo. Sin embargo, su trabajo fue más allá…

¿Qué sucedería si pudiéramos elegir la secuencia de ARN guía?, ¿seríamos capaces de dirigir la modificación del ADN de una célula en una región específica? La respuesta: Sí. Pero ¿antes de CRISPR/Cas9 no había ingeniería genética? Esos mecanismos eran poco específicos, requerían de personal altamente calificado.

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Es aquí dónde el sistema CRISPR/Cas9 es tan revolucionario, sólo basta conocer la secuencia que deseas editar, una vez anclada esta secuencia a la proteína Cas9, esta la buscará en el genoma y la cortará.

A partir de la publicación del trabajo de Charpentier y Doudna, la edición dirigida de genes ha crecido exponencialmente. Su sencillez ha revolucionado la biología como la entendíamos hasta ahora.

En la actualidad se utiliza el sistema CRISPR/Cas9 para estudiar la importancia de genes de múltiples organismos modelos, desde bacterias hasta embriones humanos. Este mecanismo abrió una nueva perspectiva para la terapia genética, donde ahora seríamos capaces de eliminar la secuencia genética que causa una enfermedad.

La agricultura también se ha visto beneficiada por esta tecnología, mediante la modificación de genes de respuesta a estrés podemos generar plantas resistentes a sequía, salinidad, entre otras, de una manera sencilla y precisa.

En conclusión…

El sistema CRISPR/Cas9 ha revolucionado la biotecnología, es la primera vez en nuestra historia que poseemos la capacidad de modificar de manera precisa nuestro código genético. Por primera vez seremos capaces de diseñar y reescribir el código de la vida. Esta capacidad levanta cuestiones bioéticas sin precedentes, donde antes veíamos ciencia ficción y hoy es una realidad.

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